悬浮培养物生产和纯化腺相关病毒的碘克沙醇密度梯度离心用于体内应用

我们使用定向进化方法来鉴定对靶人类细胞类型具有更高趋向性的腺相关病毒帽。通过这项研究，我们的目标是生产重组腺相关病毒载体，在基因治疗领域具有更好的靶细胞转导和临床相关性。我们的小组最近通过掺入天然具有降低肝脏嗜性的AAV血清型的原始衣壳残基，从肝脏中去靶向了几种AAV血清型。

如果成功扩展到其他血清型，这将为通过外周注射减少必要的 RAAV 临床剂量和减少患者不良结局奠定基础。碘二醇纯化方法虽然具有成本效益，但很难扩大规模。此外，在下游应用中，定向进化方法是使用动物模型或体外进行的。

因此，通过定向进化分离的衣壳在人体中的转导程度可能与临床前模型相同。该协议价格实惠，适用于小型实验室。此外，该方法可产生高纯度的重组腺相关病毒，可用于下游临床前体内应用。