Um procedimento simplificado e padronizado para gerar vetores de vírus adeno-associados de alto título e alta qualidade utilizando uma plataforma de fábrica de células

Este projeto visa fornecer um protocolo noelle para produções em larga escala de vetores de vírus adeno-associados de alto título e alta pureza usando uma plataforma de fábrica de células e condições culturais otimizadas. O processo de purificação revisado combina AEV de ambas as frações celulares e a petição de duas fases da etiqueta de emprego, seguida por nossa artificação gradiente, alcançando rendimento e pureza superiores. Apesar dos avanços recentes, alguns desafios permanecem nos laboratórios de pesquisa acadêmica.

Isso inclui otimizar as condições de cultura escaláveis, usar outras células, reduzir a porcentagem de capsídeos vazios e equilibrar o rendimento viral com pureza. Comparado a outras técnicas, nosso protocolo oferece escalabilidade por meio de fábricas de células, maior rendimento com condições de cultura otimizadas e pureza aprimorada do vetor de vírus adeno-associado por meio de um processo de purificação em duas etapas. Este protocolo escalável com pureza viral adeno-associada superior abriu caminho para estudos pré-clínicos maiores nos laboratórios de pesquisa acadêmica.

Potencialmente levando a um desenvolvimento de terapia genética mais seguro e eficaz devido à melhor qualidade do vetor.