Оптимизированная и стандартизированная процедура получения высококачественных аденоассоциированных вирусных векторов с высоким титром с использованием платформы клеточной фабрики

Этот проект направлен на предоставление протокола Ноэль для крупномасштабного производства аденоассоциированных вирусных векторов с высоким титром и высокой чистотой с использованием платформы клеточной фабрики и оптимизированных условий культивирования. Пересмотренный процесс очистки сочетает в себе AEV из обеих клеточных фракций и двухфазное петирование с использованием тегов, за которым следует наша градиентная артификация для достижения превосходного выхода и чистоты. Несмотря на достигнутый в последнее время прогресс, в академических исследовательских лабораториях остаются некоторые проблемы.

К ним относятся оптимизация масштабируемых условий культивирования, использование других клеток, снижение процента пустых капсидов и баланс выхода вируса с чистотой. По сравнению с другими методами, наш протокол обеспечивает масштабируемость с помощью клеточных фабрик, повышенную производительность за счет оптимизированных условий культивирования и повышенную чистоту аденоассоциированных вирусных векторов за счет двухэтапного процесса очистки по Ноэль. Этот масштабируемый протокол с превосходной аденоассоциированной вирусной чистотой проложил путь к более крупным доклиническим исследованиям в академических исследовательских лабораториях.

Потенциально это может привести к более безопасной и эффективной разработке генной терапии благодаря улучшенному качеству векторов.