使用 HEK293 悬浮细胞生产高产腺相关载体批次

我们的实验室使用病毒载体作为平台，将治疗基因传递到受伤的神经系统。最近，已经开发出许多能够穿过血脑屏障的非侵入性病毒载体。使用这些载体需要高滴度，因此需要改进生产工艺。

与其他基于贴壁细胞的系统相比，我们的 HEK293 悬浮细胞程序的实施使该 AAV 方案更省力，同时获得更高的 AV 载体产量。目前尚无修复中枢神经系统损伤的治疗方法。我们的目标是使用非侵入性病毒载体来刺激中枢神经系统的修复。

该协议的优点是，我们现在可以高产量生产病毒载体，这使我们能够对受损的中枢神经系统进行非侵入性治疗性基因递送。我们目前的工作将为开发针对多发性硬化症、帕金森氏症和阿尔茨海默氏症等多种神经退行性疾病的非侵入性基因疗法铺平道路。